ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) kök hücre temelli gen terapisine ilk onayı verirken, bunu "tarihi bir eylem" olarak niteledi.
İsviçreli ilaç şirketi Novartis'in "Kymriah" adlı tedavisinin akut lenfoblastik lösemi ve diğer türdeki lösemi hastaları üzerinde dikkat çekici derecede etkili olduğu bildirildi.
Bunun, bir hap veya infüzyon almaktan çok daha etkin olduğu kaydedilirken, bazı hastalara birinci basamak ilaçların başarısız olmasından sonra ikinci bir şans vermeyi amaçlıyor.
FDA'nin Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Peter Marks yaptığı açıklamada, Kymriah'ın "Bu ciddi hastalığa yakalanmış çocuklar ve genç yetişkinler için karşılanmamış önemli bir ihtiyacı karşılayan türünün ilk tedavi yöntemi" olduğunu belirtti.
Üretici firma Novartis, Kymriah'ın diğer yöntemlerle tedavi edilmesi çok zor olduğu kanıtlanmış bir lösemi türü için yüze 83'lük bir başarı oranına sahip olduğunu duyurdu.
Novartis'in CEO'su Joseph Jimenez bu konudaki açıklamasında, "Beş yıl önce, Pensilvanya Üniversitesi ile iş birliğine başladık ve bir kanser hastasına paradigmayı değiştiren immünosellüler terapi olacağını düşündüğümüz şeylerin daha da geliştirilmesi için yatırım yaptık" dedi.
FDA Müdürü Dr. Scott Gottlieb de açıklamasında, "Bir hastanın, kendi hücrelerinin yeniden programlanabilme yeteneğiyle ölümcül kansere saldırabilmesini sağlanmasıyla tıbbi buluş konusunda yeni bir sınıra giriyoruz" ifadesini kullandı.
Gottlieb, "Gen ve hücre terapileri gibi yeni teknolojiler, pek çok zor hastalığı iyileştirme kabiliyetimizde bir kırılma noktası oluşturma potansiyeline sahiptir. FDA olarak hayat kurtarıcı olma potansiyeline sahip, çığır açan tedavilerin geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmaya kararlıyız." değerlendirmesinde bulundu.
Lösemi ABD'de çocuklar arasında görülen en yaygın kan kanseri olarak bilinirken, ülkede her yıl 20 yaş ve altında 3 bin 100 kişiye lösemi teşhisi konuyor.