FDA’dan cüceliğe karşı geliştirilen ilk aşıya onay: Yılda 1,6 cm uzama sağlıyor

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA),  çocukların boyunu arttırdığı kanıtlanan ilk cücelik aşısnı onayladı. BioMarin Pharmaceutical tarafından geliştirilen Voxzogo adlı aşı, cücelikle sonuçlanan ve ciddi tıbbi komplikasyonlara yol açabilen nadir bir genetik bozukluk olan akondroplaziyi hedef alıyor.  Yılda 1,6 cm uzama sağladığı belirtilen aşının fiyatı ise oldukça yüksek...

• 1

  ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)  akondroplazi ve açık epifizleri olan beş yaş ve üstü çocuklarda cüceliği engellemek için kullanılan Voxzogo adlı aşıyı onayladı. Akondroplazi, cüceliğin en yaygın genetik nedenini oluşturuyor.

  FDA Merkezi Genel Endokrinoloji Anabilim Dalı Direktörü Theresa Kehoe, "FDA’nın onayı Amerika, binlerce  çocuk için daha önce tedavisi olmayan  bir tıbbi ihtiyacı karşılıyor" dedi.

• 2

  YILDA 1,6 CM UZAMA SAĞLADI

  FDA’dan yapılan açıklamada, bir yıl boyunca  Voxzogo alan çocukların, plasebo alanlara göre 1,6 santimetre daha fazla uzadığı belirtildi. Bu durum, Voxzogo'yu çocukluk boyunca alan hastaların akondroplazisi olmayan akranlarına benzer boylara ulaşma ihtimalinin yüksek olduğu anlamına geliyor.

• 3

  YILLIK TEDAVİ BEDELİ NE KADAR?

  BioMarin'in CEO'su Jean-Jacques Bienaimé konuyla ile ilgili yaptığı açıklamada,  "Araba kullanabilmek ve dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek gibi günlük aktivitelerde çok önemli bir rol oynar. Tedavimiz hastaların hayatında büyük bir fark yaratacak” açıklamasını yaptı. 

  BioMarin, vosoritide adı altında geliştirilen tedavi için yıllık yaklaşık 320 bin dolarlık (yaklaşık 3 milyon 990 bin lira)  bir liste fiyat belirledi.

  ABD’de aşıya uygun yaklaşık 3 bin hasta olduğu düşünülüyor ve Wall Street analistleri şirketin Voxzogo'dan yılda yaklaşık 1 milyar dolara gelir elde etmesini bekliyor. BioMarin, ayrıca ilacın Aralık ayında ABD'li hastalara sunulacağını söyledi.

• 4

  Diğer taraftan, Voxzogo'nun işitme kaybı, uyku apnesi ve akondroplaziden kaynaklanabilecek hayatı tehdit eden iskelet problemlerini önleyip önleyemeyeceğine dair henüz bir verisi bulunmuyor. Bazı bilim insanları, şirketin sadece boy uzunluğuna odaklanarak, garantili bir savunma yapmamasına karşı çıkıyor.

• 5

  Bununla birlikte, Voxzogo  ve akondroplaziye yönelik diğer araştırma tedavileri, cücelikten etkilenen insanlar arasında hararetli bir şekilde tartışıldı. Binlerce insan, akondroplazi ile gelen boy kısalığının, tedavi gerektiren bir sakatlık değil, kutlanması gereken bir farklılık olduğunu düşünüyor.

  ABD'deki “Little People of America” (Amerika’nın Küçük İnsanları) gibi STK’lar  yanlış anlamaları ortadan kaldırmak, adaleti savunmak ve akondroplaziye sahip olmanın kimseyi tatmin edici bir yaşamdan alıkoymadığına dikkat çekmek için yıllarını harcadı. Kurumun bazı üyeleri, Voxzogo gibi ilaçları, oluşturdukları topluluk için varoluşsal bir tehdit olarak görüyor.

• 6

  HANGİ YAŞ GRUPLARI İÇİN ONAYLANDI?

  Örgütün halkla ilişkiler direktörü Michelle Kraus, Voxzogo'nun onayının gelecekte grubun bazı üyelerinin bugün olduğundan farklı görünebileceği anlamına geldiğini, ancak bunun LPA'nın temel misyonunu değiştirmeyeceğini söyledi.

  Öte yandan Voxzogo şimdilik  5 ile 18 yaş arasındaki akondroplazili çocuklar için onaylandı.  BioMarin, bebekleri ve daha küçük çocukları kaydeden bir çalışma yürütüyor ve verilerin gelecek yıl ortaya çıkması bekleniyor. 

• 7

  VOXZOGO NASIL ÇALIŞIYOR?

  BioMarin'in ilacı, akondroplaziye neden olan genetik mutasyona karşı koymak için tasarlandı. Durum, kemik büyümesini düzenleyen FGFR3 adlı bir gendeki bir hatadan kaynaklanıyor. Akondroplazi hastaları için, kıkırdağın kemiğe dönüştüğü doğal süreç kesintiye uğruyor. Bu da boy kısalığına, omurganın eğilmesine ve ameliyat gerektiren ciddi komplikasyon riskine neden oluyor.